（上圖左起）香港中文大學研究團隊部分成員：陳浩然教授、李明名博士、陳文博教授、梁兆輝博士、黎文雅女士、Suresh Kanna Murugappan 博士。

香港中文大學（中大）研發了一種用於治療柏金遜病的新型基因療法，在動物模型中成功緩減了腦退化病變並改善徵狀。研究成果已發表於期刊《分子治療》。

論文：

• https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S1525001625002795

研究背景

柏金遜病是第二常見的腦退化疾病。現時對於柏金遜症的臨床治療，僅能緩解徵狀，未有根治方法，故需研發能夠延緩或阻止腦退化病情惡化的疾病修飾療法（Disease-modifying therapies）。該病的發病機制尚未完全闡明，但普遍認為與大腦中一種內在無序蛋白α- 突觸核蛋白的異常聚集有關。該蛋白本身並無固定結構，且聚集過程複雜，其靶向治療一直面臨挑戰。

研究成果

中大生命科學學院陳文博教授、李明名博士團隊，此前已研發了一種 SUMO1 蛋白衍生的小分子肽，能特異性結合α- 突觸核蛋白單體，從源頭阻斷其聚集級聯反應並發揮神經保護作用。SUMO1 作為一種人體天然存在的蛋白，具有良好的生物相容性。

此前的研究成果：

• https://www.bhkaec.org.hk/a/118235-cht

團隊最近驗證了改良後的 SUMO1 治療肽在神經細胞模型、柏金遜病轉基因果蠅模型中的療效。隨後，團隊採用常用的遞送載體重組腺相關病毒（rAAV），以單次顱內注射的方式越過血腦屏障，將改良的 SUMO1 治療肽直接遞送至柏金遜病小鼠的目標腦區。實驗結果顯示，治療肽經 rAAV 持續表達，從根源上阻斷了α- 突觸核蛋白的聚集，顯著改善了柏金遜病小鼠與疾病相關的運動功能障礙，並保護其腦中的多巴胺能神經元。

團隊正積極推進臨床試驗，以期開發可惠及全球患者的治療方案。

小鼠實驗對照

研究團隊

論文共同第一作者是香港中文大學 Zhaohui Liang、Suresh Kanna Murugappan、Yuxuan Li、Man Nga Lai。共同通訊作者是陳文博（Michael Kenneth CHAN）教授、李明名（Marianne LEE）博士。

本研究獲香港創新科技署「大學科技初創企業資助計劃」支持。陳文博教授團隊已成立公司 SUMO Therapeutics。

來源：香港中文大學

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