（上圖）權性哲博士（後左一）及團隊

香港大學李嘉誠醫學院開發了一款全新的 RNA 編輯技術「RNA 片段編輯平台」。該技術在無需永久改變患者 DNA 的情況下，能夠在活細胞內精準移除或替換遺傳訊息中的錯誤部分，有望為亨廷頓舞蹈症等神經退化性疾病開闢新一代可逆轉、精準治療的新路徑。研究成果已刊於《自然－通訊》。

論文：

• https://www.nature.com/articles/s41467-026-71578-7

研究背景

在眾多遺傳疾病中，例如亨廷頓舞蹈症和某些癌症，RNA 訊息可能含有錯誤或毒性部分，但目前的編輯工具通常只會破壞和移除整個 RNA 訊息，或者只能修復單一遺傳密碼，因而大大限制了治療潛力。如何更全面地糾正錯誤 RNA，一直是生物醫學領域的重大挑戰。

研究成果

港大醫學院生物醫學學院助理教授權性哲博士（KWON Sung Chul）及團隊集中研究 Cas13 酶，該酶是一種針對 RNA（而非 DNA）的分子剪刀。團隊結合體外和體內方法，闡明了 Cas13 的精確切割位點，並發現包括 Cas13b 和 Cas13bt 在內的一些 Cas13 亞型主要在特定位置切割靶 RNA，而非隨機切割。基於此，團隊改造 Cas13 以提升其精準度，使其能在特定位置修剪 RNA。

在此基礎上，團隊進一步開發了「RNA 片段編輯平台」，在長段 RNA 中發揮尋找及精準修剪功能。團隊成功在活細胞內進行選擇性修剪，保留 RNA 中的正常部分，僅切除 RNA 中的異常或受損的部分，從而支持通過正常的 RNA 序列的接合，對其功能加以修復。

權性哲博士表示，團隊目標是開發一種可編程的 RNA 修復工具，在不永久改變患者 DNA 的前提下進行治療，而這一編輯平台提供了一種靈活且安全的方法，可根據患者的情況進行個人化調整，用於治療神經退化性疾病等，亦為以 RNA 為基礎的療法開啟新的可能性 — 只要停止療程就可調整或逆轉功效。

研究團隊

論文第一作者為港大醫學院生物醫學學院博士生林啟正，通訊作者為權性哲教授。

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